中国苏州，美国马萨诸塞州伯灵顿，年3月28日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日发布了截至年12月31日的财务状况和公司动态。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：「年对北海康成是富有成果的一年，我们已获批的罕见病治疗药物迈芮倍?在包括中国大陆、香港和台湾在内的多个地区均取得了多个监管部门的上市许可，实现了重要的商业里程碑。我们将继续推动这些项目，并加快商业化进程实现更广泛的盈利。我们在推动罕见疾病研发方面也持续取得重大进展，包括用于治疗PNH的CAN的1b期研究取得积极数据，完成了治疗戈谢病的CAN的注册性临床试验核心部分的患者入组，针对法布雷病和脊髓性肌萎缩症的基因疗法在临床前阶段也取得了最新进展。我们期待在年进一步加速公司发展，实现为全球患者提供未被满足医疗需求的创新疗法的愿景。」
下一步里程碑
CAN–预计于年上半年公布新诊断的GBM患者2期临床试验数据。
CAN–预计将于年下半年提交用于治疗GD的新药上市申请。
财务要点
收益由截至年12月31日止年度的人民币79.0百万元增加人民币23.9百万元或30.3%至截至年12月31日止年度的人民币.9百万元，主要由于海芮思?及迈芮倍?的销售额增加。
研发开支由截至年12月31日止年度的人民币.2百万元减少约人民币54.0百万元或17.4%至截至年12月31日止年度的人民币.2百万元，主要由于向许可方合作伙伴作出的预付款及里程碑付款减少、检测及临床试验开支减少、研发雇员成本减少，部分被折旧及摊销成本增加所抵销。
年内亏损由截至年12月31日止年度的人民币.5百万元减少约人民币.7百万元或21.7%至截至年12月31日止年度的人民币.8百万元，主要由于我们的收益增加以及研发开支及行政开支减少所致。
年内经调整亏损由截至年12月31日止年度的人民币.7百万元减少约人民币97.8百万元或21.4%至截至年12月31日止年度的人民币.9百万元。年内经调整亏损乃通过调整年内国际财务报告准则亏损人民币.8百万元（年：人民币.5百万元）得出，不包括以股份为基础的付款开支的影响。
业绩摘要
海芮思?（艾度硫酸酯酶β，前称为CAN）：一款用于治疗黏多糖贮积症II型（MPSII，亦称为亨特综合症）的酶替代疗法（ERT）。MPSII于年5月公布的中国「国家第一批罕见病目录」中为第73号。
于年5月在中国内地推出，作为黏多糖贮积症II型的首个及唯一ERT。新患者识别加速，截至年12月31日已识别例。
已在个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国5亿人口。
迈芮倍?（氯马昔巴特口服液，前称为CAN）：一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合症（ALGS）及进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。北海康成拥有在大中华区开发、商业化及在某些情况下生产迈芮倍?的独家授权。ALGS于年9月公布的中国「国家第二批罕见病目录」中为第5号。
年，北海康成在中国大陆、香港及台湾地区获得了迈芮倍?上市许可。迈芮倍?成为该地区首个且唯一获批上市的治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒患者的产品。
CAN（欧莫扑拜单抗）：一种新型的长效单克隆抗体，用于治疗补体介导的疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、重症肌无力(MG)及其他可能受益于C5抗体治疗的疾病。PNH于年5月公布的中国「国家第一批罕见病目录」中为第88号。
年6月25日，在中国正在进行的CAN针对PNH患者的1b期研究显示积极初步顶线数据。研究数据表明CAN能对补体C5进行有效阻断，以及安全且耐受性良好。数据亦显示乳酸脱氢酶(LDH)的剂量依赖性降低及血红蛋白水平提高，表明临床上有意义的溶血抑制。
可使用抗C5抗体预防治疗的补体介导疾病仍广受