生物探索2月22日，FiercePharma依据全球医药健康领域领先的行业咨询及市场调研机构EvaluatePharma对年的预估全球新药销售额数据，评选出了年度最值得期待的10款上市新药。其中，渤健（Biogen）备受瞩目的阿尔茨海默病候选药物Aducanumab引领榜首，银屑病、KRASG12C突变的癌症、杜氏肌营养不良症、高胆固醇血症等其他疾病也将迎来突破性疗法。FiercePharma评论称，这些产品是“潜在的重磅炸弹”，根据Evaluate公司预估，到年，名单上的每一种药物都将轰动世界。TOP1名称：Aducanumab公司：渤健方向：阿尔茨海默氏病年预估销售额：48亿美元今年1月，美国食品和药物管理局（FDA）将对渤健（Biogen）阿尔茨海默氏病药物Aducanumab的优先审查期推迟到6月7日。尽管此前FDA专家组以8:1压倒性投票否定了该药物，但是此次审查延期意味着FDA仍然在考虑批准该药物。受此影响，Biogen股价大幅上涨。阿尔茨海默氏病（AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病，当前全球约有万AD患者，预计到年这一群体将增至1.52亿。遗憾的是，迄今为止尚未出现能够有效治疗该疾病的药物。Aducanumab是一种与β淀粉样蛋白结合的人类单克隆抗体，也是首个向监管机构提交申请的针对AD相关临床症状衰退和病理机制的生物制剂。如果该药物成功上市，或许将成为首个有意义地改变AD进程的疗法。据Evaluate估计，年该药的销售额将达到2.71亿美元，到年将达到7.65亿美元，但到年，药物的销售额将达到49.4亿美元。TOP2名称：NVX-CoV公司：Novavax方向：COVID-19疫苗年预估销售额：27.3亿美元1月28日，生物技术公司Novavax公布了旗下COVID-19重组蛋白疫苗NVX-CoV在英国开展的3期临床试验结果，显示出高达89%的保护力，并且对英国及南非的变异毒株具有不同程度的保护作用。根据Novavax首席执行官StanleyErck在年初JPM大会上的发言，该公司将在年第二季度向美国政府提供1.1亿剂疫苗。据Evaluate估计，年NVX-CoV的销售额预计将达到23.7亿美元，到年总销售额将维持在27.3亿美元左右。TOP3名称：Efgartigimod公司：Argenx方向：IgG介导的自身免疫性疾病年预估销售额：25亿美元年5月，Argenx曾宣布旗下靶向FcRn的药物Efgartigimod在针对全身性重症肌无力（gMG）患者的3期临床试验中达到主要终点，67.7%的患者在接受治疗后症状得到改善。FcRn是免疫球蛋白G（IgG）的保护受体，阻断FcRn能够降低与几种自身免疫性疾病相关的病原性IgG抗体。该靶点已经吸引了Alexion、Immunovant和UCB等药物开发者入局，不过目前Argenx的研发步伐最快。根据美国投行SVBLeerink分析师预测，Efgartigimod有望成为第一个在抗FcRn药物类别获得批准的药物，到年，该产品在美国的目标市场就可能达到亿-亿美元。TOP4名称：Bardoxolonemethyl公司：ReataPharmaceuticals方向：慢性肾脏病年预估销售额：25亿美元年10月，AbbVie终止了与ReataPharmaceuticals在Bardoxolonemethyl药物方面长达9年的合作关系。一个月后，Reata公司公布了该产品针对Alport综合症的3期临床数据，显示接受该药物治疗48周后，患者具有更好的肾功能，并且停药4周后病情仍得到持续改善。Alport综合征，即遗传性肾炎，是遗传性肾炎中最常见一种。患者多在10岁前发病，血尿（变形红细胞血尿）为突出和首发表现。基因突变是导致该疾病的原因，目前尚无治疗该疾病的有效方法。Bardoxolonemethyl是一种口服、每日一次的Nrf2激活剂，可诱导恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号的分子通路来促进炎症的消退。公开资料显示，Reata计划在年第一季度向FDA提交该产品的上市申请，同时也开始在欧洲申请批准。Evaluate预测，如果该药物成功上市，年全球销售额将达到11.2亿美元，预计到年全球销售额将进一步增至25亿美元。TOP5名称：Deucravacitinib公司：百时美施贵宝方向：银屑病和其他炎性疾病年预估销售额：22.1亿美元在银屑病治疗领域，安进斥资亿美元从新基公司获得的Otezla一片光明。在大多数银屑病治疗药物都是注射制剂的情况下，这款口服药物可谓特立独行。年的前9个月中，该药物的销售额同比增长了15％，达到15.8亿美元。然而，Otezla似乎很快将迎来一个强力“竞争对手”。年2月初，百时美施贵宝宣布旗下新型口服TYK2抑制剂Deucravacitinib在针对中重度斑块型银屑病患者的3期临床试验中疗效远胜于Otezla。与安慰剂相比，经过Deucravacitinib治疗16周的患者，银屑病面积和严重程度减少了75%。TYK2是JAK家族的一员，在介导IL-12、IL-23和I型干扰素等促炎性细胞因子的信号传导中起重要作用。Deucravacitinib通过阻断TYK2发挥作用。以Otezla当前的全球销售额推算，如果Deucravacitinib成功上市必然将迎来一个无比广阔的市场。TOP6名称：Inclisiran公司：诺华方向：高胆固醇血症年预估销售额：20.1亿美元年1月，诺华斥资94亿美元收购了TheMedicinesCompany，获得了其首创的siRNA降胆固醇药物Inclisiran。该药物原计划在年底前获得美国批准，但却因新冠疫情的爆发而搁置。Inclisiran是小干扰RNA类别中的首个降胆固醇疗法，靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）这一调节LDL-C的关键机制。在临床试验中，该产品与现有的两款靶向抑制PCSK9蛋白的单克隆抗体药物（安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent）疗效相当。诺华方面预期，该产品或将在今年年底前获得FDA批准。Evaluate估计，到年，Repatha的全球销售额为19.7亿美元，Praluent为6.69亿美元。如果Inclisiran成功上市，该产品将后来居上，获得20.1亿美元的全球销售业绩。TOP7名称：SRP-公司：SareptaTherapeutics方向：杜兴氏肌营养不良症年预估销售额：18.8亿美元今年1月，SareptaTherapeutics公司公布了旗下基因疗法SRP-针对杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2期临床试验数据，显示该药物并未明显优于安慰剂。尽管如此，该公司仍然对这款产品充满信心。此前的数据显示，与辉瑞的PF-相比，SRP-具有更高的安全性。Evaluate估计，如果SRP-成功上市，年全球销售额或将达到18.8亿美元。TOP8名称：Adagrasib公司：MiratiTherapeutics方向：KRASG12C突变的癌症年预估销售额：17.4亿美元Mirati首席执行官CharlesBaum针对KRAS靶点的药物研究已有数十年之久，但是科研人员始终没有研制出有效药物，该靶点因此被认为是“不可成药”靶点。不过，这样的局面或许很快就要被打破。年10月，MiratiTherapeutics公司宣布旗下KRAS药物MRTX在45%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中生效，远超安进的同类药物Sotorasib35%的数据。如果该产品成功上市，Evaluate预测其年全球销售额为17.4亿美元，而Sotorasib销售额为15.1亿美元。TOP9名称：Bempegaldesleukin公司：NektarTherapeutics方向：黑色素瘤、肾细胞癌和其他癌症年预估销售额：17.2亿美元Bempegaldesleukin是一种CD偏向的IL-2途径激动剂，目前NektarTherapeutics正在将其与百时美施贵宝的Opdivo联合进行针对转移性黑色素瘤、肾癌、肌肉浸润性膀胱癌等癌症的四项3期临床试验。年11月，bempeg-Opdivo的联合疗法在20名转移性黑色素瘤患者中显示出90%的有效性。如果该产品成功上市，Evaluate预估其年全球销售额将达到17.2亿美元。TOP10名称：Bimekizumab公司：UCB方向：银屑病年预估销售额：16.3亿美元年6月，UCB宣布旗下Bimekizumab在治疗银屑病的3期临床试验中使85％的受试者症状面积和严重程度降低了90％以上，胜过强生的同类药物Stelara50％的数据。目前，该产品用于其他疾病的3期临床试验正在推进，包括治疗银屑病性关节炎、强直性脊柱炎、非放射轴性脊柱炎和化脓性汗腺炎。图片源自：Pixabay、FiercePharma网站原文链接：